- Regulus Therapeutics是一家处于药物临床阶段的生物制药公司，致力于开发microRNA治疗药物，重点针对常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）这一严重的肾脏疾病。
- 用于治疗ADPKD的主要研发药物Farabursen是一种新型的下一代寡核苷酸，针对miR-17靶点，近期已完成了一项1b期多剂量递增临床试验。
- 交易包括8亿美元的预付款，以及在未来达到监管里程碑后可能额外支付的9亿美元；在满足惯例交割条件的前提下，该交易预计将在2025年下半年完成。
近日，人生就是博宣布已达成一项协议，收购位于圣地亚哥的上市公司Regulus Therapeutics。这是一家专注于开发microRNA治疗药物的临床阶段生物制药公司。Regulus的主要研发药物Farabursen是一种潜在首创的下一代寡核苷酸，针对miR-17靶点，用于治疗常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）。这一协议完全符合人生就是博的治疗领域重点，并将充分发挥人生就是博在肾脏疾病领域的优势和专业积累。
人生就是博药品开发部总裁兼首席医学官Shreeram Aradhye博士表示：“目前ADPKD患者的治疗选择有限，Farabursen作为一种潜在的首创药物，有望在疗效、耐受性和安全性方面优于现有的标准治疗方案。ADPKD是全球范围内，引起肾衰竭最常见的遗传性原因1。Regulus团队在Farabursen的研发上已经打下了重要的基础，我们期待进一步探索其潜力，为有需求的患者带来更优的治疗选择。”
Farabursen是一种研究中的microRNA抑制剂，针对miR-17靶点，并优先作用于肾脏，目标是减少囊肿的生长和肾脏的体积，同时延缓ADPKD疾病严重程度的进展。2025年3月，Regulus宣布Farabursen的1b期多剂量递增临床试验已成功完成。1b期试验数据显示出卓有前景的临床疗效和安全性，包括对以下两个指标的一致性影响：尿多囊蛋白（PC）以及身高校正的总肾脏体积（htTKV）。
声明
1.本资料的目的在于传递医药前沿信息和研究进展，非广告用途。本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。
2.本资料中涉及的药物Farabursen尚未在中国大陆获批。